El tormento de padecer una enfermedad rara, sin medicamento

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Panamá

¿De qué sirve redactar docenas de cartas dirigidas a altos funcionarios suplicando la compra de un medicamento especial para tratar enfermedades raras? En el caso de Magbis Saavedra, de nada.

En 2019 fue diagnosticada con una enfermedad de este tipo cuando sufrió de una ceguera sin explicación de origen. En el cuarto de urgencias le detectaron otras cuatro deficiencias que le causaban adormecimiento en ciertas extremidades y dolores abdominales insoportables. Todas con términos científicos impronunciables para la mayoría, menos para ella, que las recita una tras otra sin trabas: espóndilo artritis, uveítis bilateral anterior, oftalmopatía tiroidea, síndrome de Sjogren, Hahimoto autoinmune, atrofia de hipófisis y enfermedad celíaca. Ese fue su diagnóstico.

Para tratar los efectos de todas estas enfermedades requería de un medicamento de última generación o innovador que arropaba todos los síntomas, ustekinanumab, como le recetó su médico. Pero en la Caja de Seguro Social (CSS) el tratamiento no estaba disponible porque no está dentro de la Lista Oficial de Medicamentos (LOM). Por lo tanto, la entidad adquiere este tipo de fármacos con un presupuesto y procedimiento especial, conocido como “excepcional”. Un término al que se llega luego de pasar por un trámite burocrático casi eterno, muchos ruegos, paciencia, y en caso de Magbis representó viajar 130 kilómetros a la capital docenas de veces, llegar a la CSS, presentar la insistencia y regresar con las manos vacías, llena de dolores.

A este tipo de fármacos, la mayoría con moléculas innovadoras capaces de tratar enfermedades raras como la de Magbis y de otros 500 pacientes en Panamá, se les conoce como medicamentos No LOM.

“Tenía las manos tan hinchadas que no las podía cerrar, quedé postrada en una cama con 110 libras menos”, recuerda mientras narra lo que tuvo que soportar. En el transcurso, su esposo tuvo que renunciar al trabajo como educador, al que había dedicado 20 años, para ayudar en casa. Todo se alteró en la familia, el ingreso, el rol de los padres, y lo peor, sufrir los efectos de los padecimientos. “Subí hasta el último escalón para conseguir una respuesta de la CSS, hice de todo”, resume el esfuerzo para adquirir el medicamento que le recetó su médico.

Con la ilusión de superar la burocracia mandó cartas a todo mundo: al Presidente de turno, a la Primera Dama, al alcalde, a la Gobernación, al diputado de su circuito. De ninguno recibió respuesta. Se llenó de frustración. A nadie parecía importarle que este tipo de enfermedades requieren de medicamentos de última generación, que encierran años de investigación y millones de dólares en inversión de los laboratorios internacionales, de ahí el término innovadores.

Esto ponía a Magbis en la disyuntiva de comprar el tratamiento en la clínica privada a un costo de $25 mil cada dos meses, que no podía pagar, o insistir por todas las formas en la CSS para que se hiciera la compra. Una lucha que le tomó más de dos años de ir y venir desde Herrera, la provincia donde reside, a la capital, gastar más de $100 cada vez en pasaje y alimentación. Lo que encarnó como una pelea contra la enfermedad, además se convirtió en una batalla contra un sistema burocrático que no parecía tener fin. “Tenía que viajar cuatro horas en auto para llevar el mismo documento más de una docena de veces, me hacían las mismas preguntas”, describe. En la CSS la respuesta de los médicos era la misma, la solicitud está en trámite y esperan respuesta para la compra del ustekinanumab.

Así se digiere la burocracia

Adquirir un medicamento de última generación en la CSS es un proceso largo y tedioso que Magbis se aprendió de memoria. Para poder incluirlo en la Lista Oficial de Medicamentos y efectuar compras por volumen a mejor costo, deben transcurrir dos años para demostrar el efecto terapéutico con evidencias promisorias.

Antes de octubre de 2023, el tiempo de espera era de cinco años para introducir el medicamento a las compras regulares de la CSS. Pero en esa fecha la Comisión Institucional de Farmacoterapia de la entidad modificó un artículo de la resolución emitida en 2019 en la que estableció la inclusión de la droga en la LOM con menos de dos años de comercialización, previa aprobación de las agencias agencias estadounidenses y europeas como FDA y EMA.

Pero el hecho de que transcurran los dos años que dicta el reglamento no es una garantía para sumar a la droga de forma inmediata en la lista. El ingreso de una molécula innovadora en la LOM atraviesa por una serie de trámites que no se ajustan a un tiempo determinado, o definido, en el reglamento, lo que algunos laboratorios interpretan como un asunto ‘discrecional’ que ahuyenta la presencia de farmacéuticas internacionales en el país.

Primero, la droga debe ser recomendada por algún médico de la especialidad según los fármacos disponibles en el mercado. Luego, el galeno debe enviar la sustentación a la Dirección de Medicamentos de la CSS, actualmente presidida por el doctor Eric Ulloa. Después del respectivo análisis, se presenta ante la Comisión de Salud de la Junta Directiva de la CSS para su aprobación. Una vez superado el trámite, se ofrece una cortesía de sala a los representantes de farmacoterapia ante el Pleno de la Junta Directiva de la CSS para que se apruebe o rechace.

A finales de mayo (2024) se tenían acumuladas 18 solicitudes, entre inclusión y exclusión para ser resueltas en la LOM, que habían sido revisadas y recomendadas por la Comisión de Farmacoterapia. Estas nuevas moléculas están destinadas a atender enfermedades como epilepsia, mielomas, esclerosis múltiple, hemofilia y psoriasis, entre otras.

En los últimos cinco años la CSS incluyó solamente 20 drogas nuevas y excluyó 83. Este dato se conoce por la respuesta que ofreció el director de la CSS, Enrique Lau, a uno de los exdirectivos, Camilo Valdés, quien en funciones se interesó por conocer el desempeño del proceso que analiza los medicamentos (ver tabla). Es decir, en promedio la CSS sumó sólo cuatro medicamentos por año al LOM.

Hasta mayo de 2024, se habían aprobado dos solicitudes dirigidas a atender enfermedades nosocomiales y para pacientes diabéticos con riesgo de enfermedades cardiacas y nefropatías, además de 15 exclusiones de medicamentos de la LOM. Por ejemplo, 2019 pasó en blanco, el 2020 no lo cuentan por la pandemia. En ese momento los remedios y las vacunas se obtuvieron de inmediato, si se hubieran respetado los parámetros de la resolución, la población hubiera tenido que esperar dos años para tener a disposición los medicamentos contra la covid-19, por ejemplo. En 2023 se incluyeron ocho renglones y se excluyeron 27. El ritmo que lleva la CSS contrasta con la velocidad en la que trabajan los laboratorios. Una farmacéutica que invierte millones en investigación puede someter ante la CSS entre cinco a siete medicamentos por año. Sólo Johnson y Johnson anunció que en ésta década tendrán 25 nuevas drogas. Para esta marca, tratamientos para la psoriasis o enfermedad de Crohn, como la que padece Magbis, representaron el 10,2% del total de las ventas.

El radiólogo Álvaro Lozano, que recién se integró a la directiva de la CSS hace un par de meses, también preside la Comisión de Salud por la que pasan estos trámites, uno de los últimos pasos. En entrevista con La Estrella de Panamá manifestó que actualmente “no hay expedientes en espera en la Junta Directiva para aprobación de nuevas moléculas”. A su entender, mientras un medicamento pasa por el análisis de pruebas, demora aproximadamente tres meses en llegar al Pleno.

Ulloa, quien presidente de la Dirección de Medicamentos de la CSS, encargada de hacer los análisis y las pruebas, no quiso hablar con ‘La Decana’. Argumentó que el director Enrique Lau, no le dio el ‘visto bueno’ y declinó la entrevista. Entre las inquietudes para despejar aquella ‘discrecionalidad’ que reclaman los laboratorios, se buscaba conocer el orden de atención de las solicitudes en la Dirección de Salud, el criterio para ese trámite, el tiempo que se detienen en molécula o qué tan severo es el escrutinio para cada una. Los laboratorios y distribuidores se quejaron con este diario de que “pasan semanas y no reciben noticias sobre sus solicitudes”. “Aquí hay discrecionalidad”, asevera el ejecutivo del laboratorio. “¿Cómo explicas eso (el retraso) a un ejecutivo sentado en otro país que espera una respuesta, a sabiendas que entregó todas las evidencias?”, se pregunta. La discrecionalidad puede entenderse como un retraso y el impacto que tiene en el paciente es enorme. “Estamos hablando de pacientes que han pedido que se les apruebe el medicamento a la LOM y como no han tenido acceso, se murieron”, zanja el ejecutivo.

Lozano dice que desde que tomó el cargo ha participado en promedio de ocho a diez comisiones de Salud, “de las cuales aproximadamente seis sesiones he recibido inclusiones y exclusiones”. Explica que el proceso para aprobar o rechazar un medicamento en la Dirección de Salud consiste en la revisión de la resolución emitida por la Comisión de Farmacoterapia en función del trabajo efectuado, y después se hacen las recomendaciones.

Cuando se presenta ante la Comisión de Salud, "es un paso casi inmediato”, dice. Después, cuando la resolución llega al pleno de la directiva por lo general se aprueba el mismo día. “Pero jamás aprobamos una resolución que no venga acompañada del Comité de Farmacoterapia, porque obligatoriamente deben explicar todo”, advierte.

Entre las funciones del equipo de farmacoterapia está hacer una presentación a la directiva en la que estiman costos, la revisión de las moléculas, efectos colaterales y las pruebas que se han hecho a pacientes, además de la información nacional e internacional sobre la experiencia del medicamento.

Un expresidente de la dirección de Salud dijo a La Estrella de Panamá que el procedimiento para análisis y aprobación toma un mes, si se presenta toda la documentación del servicio médico que acoge el diagnóstico. Pero para los laboratorios y distribuidores de medicinas que hablaron con ‘La Decana’, en la práctica es otra cosa. “Si seguimos diciendo que los medicamentos de innovación los trataremos de esta forma y demoramos cualquier cantidad de tiempo para aprobar e incluir, vamos a perder muchas oportunidades porque cuando volteas, ya pasó la innovación”, subraya uno de los directivos del laboratorio que conversó con este diario. “Es estar atrasados eternamente”, añade.

¿Dónde se atasca el procedimiento?

En la carta que Lau respondió a Valdés, achaca los nudos críticos a la escasez de personal capacitado: “La Comisión de Farmacoterapia cuenta con cuatro evaluadores entre médicos y técnicos para hacer el análisis técnico de los medicamentos a ser incluidos, excluidos o modificados de la LOM de la CSS y este personal además participa en otros comités interinstitucionales”, se lee entre las razones. No obstante, la entidad maneja una planilla de más de 30 mil personas, entre administrativos y personal médico.

Lau también identifica otros nudos en el costo que tiene el acceso a información para los informes de evaluación de las moléculas solicitadas, sin especificar el monto. Además, escribió que durante la evaluación de las solicitudes, el Pleno solicita ampliación de la información suministrada por los peticionarios y es muy frecuente que estas interrogantes no sean contestadas o las respuestas sean enviadas varios meses después de solicitar la información.

También responsabiliza a los médicos: “se enfocan en solicitar inclusiones, pero no tienen iniciativa para actualizar el listado y excluir los medicamentos ya no utilizados, ya sea porque han sido superados eficacia y seguridad”, aseguró el director de la CSS.

A la CSS le cuesta un promedio de $10 millones anuales adquirir medicamentos en la No LOM. Por ejemplo, en el Hospital de Especialidades Pediátricas desde el 2016 al 2023 se han invertido $8,181,739 en la adquisición de medicamentos fuera de la lista LOM. En el caso de las demás unidades que adquieren medicamentos fuera de la lista, representó un monto de $10,165,559 para el 2023. De los cálculos de estimación de costos directos, basados en el esquema de tratamiento y precio por unidad del medicamento que se realiza para los informes de evaluación tecnocientífica, desde mediados de 2021 a diciembre de 2023 la CSS invirtió $29 millones en tratamientos, según datos de Lau. Más de 18 hospitales a nivel nacional solicitan medicamentos fuera de la LOM.

Los pacientes de países desarrollados están ampliando cada vez más la cobertura de medicamentos y se posicionan como plataformas regionales en salud. “Recientemente varias compañías globales de salud se han marchado de nuestro país en vista de los pocos avances e innovación del sector público”, redactó Valdés en una nota a la entonces presidenta de la Junta directiva de la CSS, Aída Michelle Maduro, con la intención de dinamizar la inclusión de nuevas moléculas en la LOM.

Por otra parte, en la lista de informes de solicitudes de medicamentos para casos especiales y muy excepcionales fuera de la lista de LOM, como fue el de Magbis, según la CSS actualmente están en espera de aprobación 65 renglones. Estos principios activos dan respuesta a enfermedades como Nieman Pick, déficit de carnitina, cardiopatías dilatada, enfermedad de Gaucher, enfermedad de Pome, síndrome de Hunter. También señalan medicamentos para el cáncer de próstata metastásico resistente a agentes hormonales y con mutación Cito Genética positiva, distrofia muscular de Duchenne, artritis, hemofilia severa. Los pacientes que padecen de otras más de 40 enfermedades detalladas en la lista, incluidos medicamentos para evitar el rechazo en trasplante renal, tienen que pasar por un camino similar al de Magbis.

Con suerte se cumplen los pronósticos que Lau esboza en la nota, en la que afirma que la Dirección Ejecutiva Nacional de los Servicios y Prestaciones en Salud, a través de la Oficina de Farmacoterapia ha logrado reducir los tiempos de aprobación de las solicitudes de adquisición de medicamentos para casos excepcionales de entre 6 y 11 meses a un tiempo de “cuatro semanas como máximo” para la evaluación técnico científica y aprobación, luego de lo cual inicia el trámite administrativo para la compra. A Magbis le tomó más de dos años. Aquél 3 de marzo de 2024, jamás lo va olvidar. “Cuando llegué a Panamá y me dijeron que el medicamento ya estaba, no podía creerlo”. La CSS aprobó la compra del remedio por la insistencia de su médico. Ahora la idea es sostener las compras para mantener la disponibilidad del fármaco cada año, controlar la enfermedad, y no volver a pasar por lo mismo.